Cientistas de Hong Kong desenvolvem técnica de ‘corte e remendo’ de RNA para reparar genes sem alterar DNA

Pesquisadores da Faculdade de Medicina LKS da Universidade de Hong Kong criaram uma ferramenta biotecnológica que funciona como sistema de corte e remendo para mensagens genéticas defeituosas. A tecnologia, chamada Edição de Segmentos de RNA, não modifica permanentemente o DNA do paciente.

O professor Kwon Sung Chul, da Escola de Ciências Biomédicas da HKUMed, explicou que o RNA transporta instruções para construção de proteínas essenciais nas células. Em muitas condições genéticas, essas mensagens contêm erros ou segmentos tóxicos que as ferramentas atuais de edição genética não conseguem corrigir com precisão.

Os cientistas focaram em uma enzima chamada Cas13, que atua como tesoura molecular programada para atingir o RNA. Ao engenheirar o sistema guia, conseguiram cortar o RNA em pontos exatos, removendo apenas a seção defeituosa e preservando o restante da mensagem genética saudável.

Segundo o portal Phys.org, a plataforma RSE opera como função de localizar e substituir para longos segmentos de RNA em células vivas. O sistema identifica a porção defeituosa, remove-a com precisão e insere um remendo saudável, restaurando a função celular sem alterar o código genético permanente.

O estudo, publicado na revista Nature Communications, demonstrou potencial transformador para o tratamento da doença de Huntington. A condição neurodegenerativa é causada por um segmento repetitivo tóxico no RNA que provoca falência progressiva das células cerebrais.

A abordagem RSE remove seletivamente apenas a porção nociva, ao contrário dos tratamentos experimentais atuais que eliminam toda a mensagem de RNA. Kwon destacou que a tecnologia permite criar uma plataforma de reparo programável que pode ser ajustada ou revertida com a interrupção do tratamento.

Essa flexibilidade representa vantagem crucial de segurança, permitindo que médicos modulem ou interrompam a terapia sem consequências genéticas irreversíveis. A pesquisa contou com a participação de Joe K. C. Lam como primeiro autor e foi viabilizada por avanços na compreensão da clivagem de RNA pela enzima Cas13.

Os resultados abrem novo horizonte para terapias baseadas em RNA que não exigem edição genética permanente. A tecnologia reduz riscos éticos e clínicos associados às técnicas de modificação do DNA, oferecendo alternativa mais segura para o tratamento de doenças genéticas.

Os cientistas acreditam que a plataforma RSE poderá ser adaptada para tratar diversas doenças além de Huntington. Entre elas estão certos tipos de câncer nos quais mensagens de RNA defeituosas desempenham papel central.

O caráter reversível da tecnologia a torna atraente para aplicações que exigem controle fino sobre duração e intensidade do efeito terapêutico. A comunidade científica internacional acompanha com interesse o desenvolvimento de ferramentas de edição de RNA, consideradas a próxima fronteira da medicina de precisão.

Diferentemente das tesouras genéticas que atuam no DNA, como a CRISPR-Cas9, as abordagens focadas em RNA não deixam alterações hereditárias. Isso reduz significativamente preocupações regulatórias e bioéticas, facilitando a aprovação de novos tratamentos.

O avanço coloca Hong Kong no centro da corrida global por terapias genéticas de nova geração. A publicação em uma das revistas científicas mais prestigiadas do mundo reforça o protagonismo da China em biotecnologia de ponta.

Os pesquisadores esperam atrair investimentos e parcerias internacionais para acelerar testes pré-clínicos e ensaios em pacientes humanos. Embora ainda em estágio experimental, a tecnologia RSE é considerada um marco na busca por tratamentos mais seguros para doenças atualmente incuráveis.